Das NICE hat erstmals eine innovative Behandlung empfohlen, die Babys, Kindern und Jugendlichen, die sich einer Krebsbehandlung unterziehen, helfen könnte, Hörverlust zu vermeiden.
Cisplatin ist ein starkes Chemotherapeutikum, das häufig zur Behandlung vieler Krebsarten im Kindesalter eingesetzt wird. Mit der Zeit kann sich Cisplatin im Innenohr anreichern und Entzündungen und Schäden, die als Ototoxizität bekannt sind, verursachen. Ototoxizität ist eine der Ursachen für Hörverlust.
Die endgültigen Entwurfsempfehlungen empfehlen die Verwendung von wasserfreiem Natriumthiosulfat, auch bekannt als Pedmarqsi und hergestellt von Norgine, zur Vorbeugung von Hörverlusten, die durch eine Cisplatin-Chemotherapie bei Kindern im Alter von 1 Monat bis 17 Jahren mit soliden Tumoren verursacht werden, die sich nicht auf andere Körperteile ausgebreitet haben.
Bei rund 60 % der mit Cisplatin behandelten Kinder kommt es zu einem dauerhaften Hörverlust. Zwischen 2022 und 2023 wurden in England 283 neue Fälle von ototoxischem Hörverlust bei Kindern unter 18 Jahren diagnostiziert.
Das Medikament, das von einer Krankenschwester oder einem Arzt als Infusion verabreicht wird, bindet an das nicht von den Zellen aufgenommene Cisplatin und blockiert dessen Wirkung, wodurch eine Schädigung der Ohrzellen verhindert wird. Die Anwendung von wasserfreiem Natriumthiosulfat beeinträchtigt die Wirksamkeit der Cisplatin-Chemotherapie nicht.
Es wird geschätzt, dass im ersten Jahr der Empfehlung zur Anwendung von wasserfreiem Natriumthiosulfat rund 60 Millionen Kinder und Jugendliche in England Anspruch auf das Medikament haben werden.
Ein durch eine Krebsbehandlung bedingter Hörverlust kann für Kinder und ihre Familien verheerende Folgen haben. Deshalb freuen wir uns, Ihnen diese innovative Behandlungsmöglichkeit empfehlen zu können.
Dies ist das erste Medikament, das nachweislich Hörverlust vorbeugt und dessen Auswirkungen verringert und einen dramatischen Einfluss auf das Leben von Kindern und Jugendlichen haben wird.
Helen fuhr fort: „Unsere Empfehlung dieser innovativen Behandlungsmethode unterstreicht das Engagement von NICE, sich auf das Wesentliche zu konzentrieren: die bestmögliche Versorgung der Patienten schnellstmöglich zu gewährleisten und gleichzeitig ein gutes Preis-Leistungs-Verhältnis für die Steuerzahler sicherzustellen.“
Daten aus zwei klinischen Studien zeigten, dass die Behandlung die Hörverlustrate bei Kindern, die eine Cisplatin-Chemotherapie erhielten, nahezu halbierte. Eine klinische Studie ergab, dass Kinder, die nach der Cisplatin-Chemotherapie wasserfreies Natriumthiosulfat erhielten, eine Hörverlustrate von 32,7 % aufwiesen, verglichen mit 63 % bei Kindern, die nur eine Cisplatin-Chemotherapie erhielten.
In einer anderen Studie erlitten 56,4 % der Kinder, die nur Cisplatin erhielten, einen Hörverlust, verglichen mit 28,6 % der Kinder, die Cisplatin gefolgt von wasserfreiem Natriumthiosulfat erhielten.
Die Studien zeigten auch, dass ein Hörverlust bei Kindern, die wasserfreies Natriumthiosulfat verwendeten, im Allgemeinen weniger schwerwiegend war.
Eltern haben einem unabhängigen NICE-Ausschuss mitgeteilt, dass ein Hörverlust infolge einer Cisplatin-Chemotherapie Auswirkungen auf die Sprachentwicklung sowie auf das Funktionieren in der Schule und zu Hause haben könnte.
Wir freuen uns, bekannt geben zu können, dass dieses bahnbrechende Medikament bei jungen Krebspatienten eingesetzt wird, um Hörverlust als Nebenwirkung der Cisplatin-Chemotherapie zu verhindern.
Ralph fuhr fort: „Wir freuen uns darauf, dieses Medikament in Krankenhäusern im ganzen Land zu sehen und hoffen, dass alle Kinder, die davon profitieren könnten, bald Zugang zu dieser lebensrettenden Behandlung haben werden. Wir sind unseren Unterstützern für ihren Beitrag dankbar, der es dem RNID ermöglicht hat, dem NICE wichtige Ideen und Erkenntnisse zu liefern, um die breite Verfügbarkeit dieses Medikaments in Großbritannien zu fördern. Dies ist das erste Mal, dass ein Medikament speziell zur Vorbeugung von Hörverlust entwickelt wurde und für die Anwendung im NHS empfohlen wird. Dies ist ein wichtiger Meilenstein, der denjenigen, die in die Entwicklung von Behandlungen gegen Hörverlust investieren, Zuversicht gibt, dass sie ein Medikament erfolgreich auf den Markt bringen können.“
Die Behandlung wird innerhalb von drei Monaten nach Veröffentlichung der endgültigen NICE-Leitlinie im Rahmen des NHS in England verfügbar sein.
Das Unternehmen hat eine vertrauliche Handelsvereinbarung zur Lieferung von wasserfreiem Natriumthiosulfat an den Nationalen Gesundheitsdienst zu einem reduzierten Preis abgeschlossen.